Em um passo que pode levar a um novo tratamento do diabetes, vários hospitais da área de Boston se uniram com o Instituto de Células Tronco de Harvard e a empresa de biotecnologia Semma Therapeutics para fazer terapias celulares personalizadas e organizar estudos clínicos.
É uma das várias iniciativas em todo o país que visa a fabricação de células para tratamentos derivados, visto que a esperança de tais terapias cria uma demanda para a produção das células.
Em pacientes com diabetes do tipo 1 , o sistema imunológico ataca as células pancreáticas que produzem insulina, chamadas células beta. Os médicos têm por anos transplantado células beta de doadores mortos em pacientes, mas a oferta é insuficiente para os milhões de pessoas com diabetes tipo 1, e os corpos dos pacientes, por vezes, rejeitam as células do doador.
O novo programa, chamado oficialmente de Programa de Substituição de Ilhéus Autólogos de Boston, poderia fornecer células beta de alta qualidade suficientes necessárias para tratar pacientes em futuros estudos clínicos. E as células que irão ser transplantadas para os voluntários será derivada das próprias células do sangue, cortando o risco de rejeição.
Para o primeiro estudo, que não vai começar por pelo menos três anos, os pesquisadores pretendem transplantar as células em pessoas que tiveram seu pâncreas removido devido a pancreatite ou outra condição. Se o tratamento se revelar eficaz e seguro, os médicos poderiam realizar outro estudo com pacientes diabéticos.
Como parte da colaboração, os médicos no Hospital Brigham and Women e do Joslin Diabetes Center vão recrutar pacientes. Especialistas do Instituto de Câncer Dana-Farber vão derivar as células-tronco do próprio sangue do paciente – criando o que são chamadas de células-tronco pluripotentes induzidas – e persuadi-las a se tornarem células beta. Os médicos do Brigham, em seguida, irão realizar o transplante, com especialistas de lá e monitorar os pacientes e seus progressos no Joslin.
O programa baseia-se em pesquisas realizadas por Douglas Melton, co-diretor do Instituto de Células Tronco de Harvard, que foi pioneiro da ideia de converter células-tronco em células beta. Melton é também o fundador científico do Semma.
“Chegamos a um ponto com a tecnologia onde podemos legitimamente começar a pensar em substituição de células”, disse o Dr. Richard Lee, um cardiologista da Brigham e pesquisador do Instituto de células-tronco que ajudou a escolher as diferentes instituições para formar o programa.
A colaboração de Harvard representa apenas esforço da produção de uma célula com pesquisadores e pacientes ansiosamente tentando mover tratamentos derivados de células-tronco pluripotentes induzidas ou células iPS, em estudos clínicos – e levá-los aos pacientes. Além de oferecer um tratamento específico do paciente, as células iPS evitam os problemas éticos que vêm com a realização de pesquisa ou o desenvolvimento de terapias com células-tronco embrionárias.
O Celular National Manufacturing Consortium, por exemplo, na segunda-feira anunciou seu próprio plano para a fabricação de uma variedade de células para tratamentos, incluindo células iPS. O consórcio é uma iniciativa liderada pela Georgia Research Alliance e Georgia Institute of Technology e inclui instituições acadêmicas, empresas e agências governamentais.
Os organizadores do programa de Boston ainda precisam obter mais recursos para o programa ser bem sucedido. O instituto de células-tronco se comprometeu a financiar o programa no primeiro ano, mas Lee e outros funcionários de Harvard não dizem com o quanto o instituto está contribuindo, ou o quanto eles acham que o programa vai custar para ser sustentado.
“Há uma necessidade, mas há um grande risco quando você configura uma delas”, disse o Dr. Mahendra Rao, vice-presidente para a medicina regenerativa na Fundação Stem Cell New York, que não está envolvido com o projeto de Harvard.
A manutenção de uma unidade de produção de células que atenda às normas de fabricação pode por si só ser muito cara, disse Rao. O que ajuda no caso de Harvard é que Dana-Farber tem uma história de produzir terapias de transplante de células para o tratamento de certos tipos de câncer, de modo que ela já conhece aquilo do que é chamado como “boas práticas de manufatura” para estes tipos de terapias.
Mas desenvolver os tratamentos para os pacientes nos estudos e os próprios estudos precisará de mais financiamento do que o programa tem, até agora identificados.
“Vai ser muito caro”, disse Lee. “O grande desafio é saber se esta estratégia de utilização de células-tronco de um indivíduo poderá ser aplicada com um preço realmente viável no futuro.”
O esforço para trazer os tratamentos com células iPS de pacientes avançou uma vez que as células foram descobertas há uma década, mas nem sempre tem sido uma estrada sem obstáculos.
Em 2014, um paciente no Japão com degeneração macular se tornou a primeira pessoa tratada com este tratamento derivado de células iPS. Esse estudo foi depois colocado em espera devido a problemas com as células destinadas para um segundo paciente, embora a mídia japonesa tenha informado recentemente que os pesquisadores estão prontos para reiniciarem o trabalho.
Também em 2014, Rao renunciou ao cargo de diretor do Instituto Nacional de Centros de Saúde para a medicina regenerativa porque o NIH financiou menos projetos do que ele esperava. O NIH fechou o centro, em seguida, mas em setembro criou um novo Laboratório de Células-Tronco para promover as terapias baseadas em células-tronco.
Mesmo com esses obstáculos, é apenas uma questão de tempo até que os cientistas obtenham o primeiro estudo clínico de um tratamento com células iPS e funcionando nos Estados Unidos. Um projeto que as autoridades dizem que poderia chegar a esse estágio logo no próximo ano é um liderado por Kapil Bharti, no National Eye Institute, um braço do NIH, que pretende usar células-tronco derivadas de células da pele para reconstruir o tecido do olho que está danificado devido às várias doenças que causam cegueira.