Em 2015 , a Sanofi e a CRO alemã Evotec se associaram para desenvolver conjuntamente uma terapia de reposição de células beta para o tratamento da diabetes em um acordo que poderia atingir mais de 300 milhões de euros. Hoje, após resultados positivos, a Evotec recebeu € 3M pelo seu primeiro sucesso pré-clínico.
A nova terapia celular será baseada em células beta funcionais, que são derivadas de células estaminais humanas. Essas células beta poderiam não só servir como uma célula beta de substituição, mas também como uma plataforma de rastreio de drogas de alto rendimento para identificar pequenas moléculas ou benefícios biológicos para a atividade das células beta.
As células beta desempenham um papel fundamental na patogênese do diabetes, uma doença epidêmica, que atualmente afeta cerca de 422 milhões de pessoas em todo o mundo. Elas residem dentro do pâncreas e respondem a níveis sanguíneos elevados por secreção do hormônio de redução da glicose insulina. Enquanto no diabetes tipo 1, as células beta são destruídas pelo próprio sistema imunológico do doente, no diabetes tipo 2 estas células muitas vezes se tornam funcionalmente prejudicadas.
Dada a persistente necessidade de novas oportunidades de tratamento e a incrível oportunidade de mercado, a terapia celular para diabetes tornou-se um popular campo de pesquisa. Apenas recentemente, os cientistas do Instituto de Pesquisa do Diabetes (DRI) na Universidade de Miami haviam curado o primeiro paciente de diabetes após a implantação de “mini-órgão” resultante de uma bioengenharia que imita o pâncreas nativo. O DRI Biohub está atualmente em estudos de Fase I / II.
Outras empresas como a britânica Islexa estão trabalhando na reprogramação das células pancreáticas em ilhotas funcionais para transplante. A Orgêngia Belga utiliza as próprias células hepáticas do paciente e pretende convertê-las em células produtoras de insulina funcionais. A empresa concluiu estudos pré-clínicos de segurança e eficácia e atualmente planeja se mudar para estudos clínicos apenas.
Eventualmente, abordagens de terapia celular poderiam evitar a necessidade de seguir um regime de longa duração de injeções de insulina, que muitas vezes não previnem totalmente as complicações à longo prazo de açúcar elevado no sangue.
No entanto, a Evotec e a Sanofi não estão apenas enfrentando um mercado lotado, mas a tecnologia ainda está pré-matura. À luz dos altos custos e riscos de segurança das terapias celulares, as novas abordagens ainda terão que provar que podem aguentar o que eles estão prometendo.